Nature重磅!干细胞疗法成功使帕金森患者告别颤抖,或造福1400万人
帕金森病,常被称为“沉默杀手”,全世界超千万患者饱受手脚颤抖、肌肉僵硬、动作迟缓等症状折磨。随着人口老龄化加剧,预计到2040年,全球患者总数将攀升至1400万!
今年4月,全球顶尖科技期刊《Nature》发表的一项研究显示,美日两国科研团队取得显著突破——美国团队使用胚胎干细胞干预帕金森病,患者每日自主活动时间从0.5小时大幅延长至3.2小时;日本团队则利用诱导多能干细胞疗法,使患者运动功能(如肢体协调性、步行速度等)平均提升20.4%。
这个曾被视为“无解”的疾病,如今真的能被干细胞疗法攻克吗?
01、活动时间激增3小时,帕金森病迎来曙光?
帕金森,最典型的症状就是身体不受控制的抖动。究其根源,在于患者大脑中制造多巴胺(负责传递运动指令)的神经元大面积死亡,导致运动指令无法正常传达。专家认为,唯有修复或替换受损神经元,才能实现真正意义上的好转。
当前,帕金森病的主要手段仍是药物干预。但临床数据表明,大约用药5年后,效果可能下降或消失,且无法阻止病情持续恶化,患者最终仍可能面临瘫痪。
2021年前后,美国斯隆-凯特林癌症中心与BlueRock制药公司合作,将人类胚胎干细胞分化出的“多巴胺神经细胞”植入12名患者大脑。一年半后,该细胞在大脑内稳定存活并产生多巴胺,患者每天自主活动时间从原来的30分钟大幅增加至192分钟。
而日本京都大学则将诱导多能干细胞(iPSC)培养出的“多巴胺神经细胞”移植到7名患者体内,两年内患者的多巴胺分泌恢复正常,运动功能平均提高了20.4%。
值得关注的是,上述两项研究中,所有受试者均未发现细胞异常增殖或排斥反应,该研究首次在人体明确验证了干细胞移植的有效性。
此外,《Aging》期刊指出,机体老化是诱发帕金森的主因,该症平均发生年龄约为60岁,其典型症状与人体衰老引起的步态拖曳、姿势不稳高度相似。而老化的本质,正是由于人体“万能替补”干细胞的匮乏。
在此背景下,干细胞迅速成为抑衰领域的科研焦点。2006年,日本京都大学山中伸弥教授凭借四个转录因子,让小鼠成体细胞一键还原至0岁,变回到种子状态的干细胞(iPSC),一举拿下诺奖。
受此启发,其研究顾问、干细胞临床应用先锋Yoshiki Sawa教授,主导研发研发出Revistem专项因子,该成果经日本厚生劳动省认证推进,最终转化为内源性干细胞再生制剂“赛.诺.瑞stemax”,现已通过亚马逊、京JD东等国际平台进入中国市场。
霍金曾以残缺之躯表示:干细胞技术有望攻克一切难题。
02、帕金森新药问世,或将造我国福数百万患者
《中国帕金森病治疗指南》指出,我国65岁以上老年人群帕金森病患病率为1.7%,80岁以上人群的患病率则超过4%。预计到2030年,我国帕金森病患者数量将达500万。面对如此庞大的患者群体,医学界对创新疗法的探索尤为迫切。
早在2024年,上海东方医院与士泽生物联合,启动了帕金森新药“iPSC衍生细胞药(XS228注射液)”的临床试验,结果显示:58%的受试者运动评分改善超40%,部分人恢复了自主进食和独立行走。
更令人振奋的是:一位68岁受试者在干细胞干预下,实现十年来的首次减药,药量比此前减少整整60%。
相对美国、日本而言,上海东方医院的干细胞疗法不仅有效缓解帕金森症状,更让患者在写字、使用筷子、使用手机等精细活动方面得到改善,帮助患者回归社会角色。
在政策与产业双轮驱动下,近年来我国干细胞领域发展迅猛。截至目前,全国已有15家三甲医院开设“细胞治疗门诊”,具备资质的干细胞临床研究机构数量多达160家。此外,我国还批准了6家外资企业在华开展干细胞相关生产活动,并积极引进日本“赛.诺.瑞stemax”等国际前沿抑老科技品。
据业内透露,赛.诺.瑞stemax是基于“激活自体干细胞”的思路研发而成,无需手术或外部注入,通过其中的Revistem专项因子即可有效唤醒体内“休眠”的干细胞,促进机体新陈代谢,从而达到延缓老化的目的。
凭借“诺奖技术”的支撑,2020年该品进驻京JD东平台后,在北上广深等城市产生了一定市场反响。平台大数据显示,其累计评论已超万条,提及“精力提升、状态大好”的用户不在少数。
诚如业内人士所言:“干细胞不是神话,而是科学的必然”!
03、研究成果频出,中国成为干细胞圣地指日可待
2025年,国内关于干细胞研究的成果层出不穷:国内首个干细胞药物上市、三甲医院开设干细胞门诊、干细胞药物入驻电商平台……
种种利好信息下,有业内人士乐观预测:中国干细胞产业正迎来飞速发展期,或许在不远的将来,将取代日本,成为下一个在学术科研和产业落地同时开花的“干细胞圣地”。